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5月8日，国家药品监督管理局官网显示，阿斯利康的MEK1/2抑制剂硫酸氢司美替尼胶囊（商品名：科赛优®）获批上市，成为中国首个也是唯一一个获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者的药物疗法。

NF1是一种罕见的、进行性的遗传性疾病，全球发病率约为1/3000，多数儿童患者在10岁以下被诊断①，中国暂无流行病学数据，推算发病率为5/1000000②。30%-50%的NF1患者会出现丛状神经纤维瘤，导致毁容、疼痛、运动及气道功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等症状③。

根据公告，此次司美替尼获批是基于由美国国家癌症研究所（NCI）癌症治疗评估计划赞助的SPRINT研究中 Stratum 1人群的积极结果。临床试验结果表明，司美替尼作为一种口服激酶抑制剂，可缩小不可手术儿童患者的瘤体体积。

2期临床研究SPRINT中Stratum 1人群的研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》，研究结果表明罹患伴有丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者，经每日两次口服司美替尼治疗后的客观缓解率（ORR）达到66%。其中，ORR是指完全缓解（丛状神经纤维瘤消失）或出现部分缓解（瘤体体积缩小至少20%）的患者百分比。

相较于自然史患者3年仅15%的患者无疾病进展率，研究中的患者3年无疾病进展率高达84%，患者疼痛强度平均降低2.14分，运动功能障碍得到有效改善，生活质量得到显著提升。安全性数据显示，12个治疗周期内患者用药依从性超95%④。

据悉，司美替尼此前已在美国、欧盟、日本等国家获批用于治疗伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者。

责编：谷雨微